预计2026年销售额：22亿美元
2月25日，FDA将决定bardoxolone的命运 。如果获得批准，这将是第一个治疗Alport综合征的疗法 。该病会损害肾脏的微血管，并可能导致肾脏疾病和肾功能衰竭 。bardoxolone的销售峰值预计将达到22亿美元，但去年FDA咨询委员会一致否决该药，使其遭遇了重大打击 。在12月8日咨询委员会发布决定的那一周里，Reata公司股价下跌了60%以上 。
FDA不必遵循其咨询委员会的决定 。例如，一年前，该机构并没有遵循咨询委员会对渤健AD药物Aduhelm的否决意见，并给予了批准 。然而，尽管如此，这种逆转仍然很罕见 。
虽然bardoxolone在3期CARDINAL注册试验中实现了其主要和关键次要目标，但FDA咨询委员会质疑该药物是否确实减缓了CKD的进展 。咨询委员会专家特别想要了解，为什么Reata公司在其3期试验中使用eGFR（估计的肾小球滤过率）作为CKD的主要指标，因为其他指标可能更能显示疗效 。根据eGFR测量，Reata公司表示，与安慰剂治疗的患者相比，bardoxolone治疗的患者肾功能在统计学上有显著改善 。但FDA咨询委员会对此并不认可 。
在以13：0的投票结果被拒绝后，Reata表示计划在目标行动日期之前提供额外的信息和数据，包括来自非Alport研究的潜在数据 。自那以后，该公司没有公开宣布任何新的结果 。目前，bardoxolone正在550例常染色体显性遗传性多囊肾病患者中开展一项3期试验，以及在70例有进展为终末期肾病风险的CKD患者中开展一项2期试验 。
6、Tezspire（tezepelumab）
公司：阿斯利康/安进
适应症：哮喘
预计2026年销售额：20亿美元
阿斯利康和安进于2021年12月提前收获了美国FDA对Tezspire的监管批准，并在2022年1月中旬将该药推向市场，用于治疗严重哮喘 。Tezspire是治疗哮喘的一款首创（first-in-class）生物制剂，通过阻断胸腺间质淋巴细胞生成素（TSLP），在炎症级联反应的顶端发挥作用 。该药具体适应症为：作为一种附加维持疗法，用于治疗年龄≥12岁的严重哮喘儿科患者和成人患者 。
值得一提的是，在治疗严重哮喘方面，Tezspire是唯一一个没有表型（如嗜酸性粒细胞或过敏）或生物标志物限制的生物制剂 。鉴于在广泛的严重哮喘患者中显示出有效性，Tezspire将有机会挑战赛诺菲和再生元重磅生物制剂Dupixent的市场主导地位 。
然而，分析人士警告称，由于Tezspire是在奥密克戎（Omicron）变异株激增期间推出的，而且价格也很高，因此最初的市场吸收可能会很慢 。但该药仍将达到20亿美元的峰值：其标价为47229美元，比2017年推出的Dupixent高出整整1万美元 。
目前，阿斯利康和安进也在其他几个适应症中测试Tezspire，包括慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉(CRSwNP) 。这些适应症，最终可能会削弱Dupixent的市场主导地位，该药在2020年创造了40亿美元的销售额，用于治疗中重度特应性皮炎、维持治疗CRSwNP 。2018年，Dupixent获得美国FDA批准，作为一种维持疗法，治疗嗜酸性粒细胞升高或依赖口服皮质类固醇、病情不受控的中度至重度哮喘患者 。
与Dupixent相比，Tezspire在哮喘治疗中的一大优势是其标签：Dupixent对嗜酸性粒细胞水平低的患者没有益处，但Tezspire没有这样的限制条件，因此可以在该市场中占据优势 。在临床试验中，Tezspire确实帮助了嗜酸性粒细胞水平较低的亚组患者 。非嗜酸性粒细胞哮喘患者的治疗选择有限，而Dupixent及阿斯利康Fasenra等现有生物制剂，针对的是嗜酸性粒细胞哮喘 。
7、Vutrisiran
公司：Alnylam
适应症：转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）
预计2026年销售额：18亿美元
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